公告日期：2024-06-28
證券代碼：300204
證券簡稱：舒泰神
公告編號：2024-20-01
舒泰神（北京）生物制藥股份有限公司
關(guān)于注射用 STSP-0601 獲得美國 FDA 孤兒藥資格認定的公告
本公司及董事會全體成員保證信息披露內(nèi)容的真實、準確和完整，沒有虛假記載、誤導(dǎo)性陳述或重大遺漏。
一、基本情況
1、藥品名稱：注射用 STSP-0601
2、申請編號：DRU-2024-10074
3、適應(yīng)癥：用于治療 A 型血友病和 B 型血友病
4、申請人：舒泰神（北京）生物制藥股份有限公司
5、審批結(jié)論：根據(jù)美國《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》（21U.S.C. 360bb）第 526 條的規(guī)定，同意你公司關(guān)于 bemiltenase alfa（STSP-0601）用于治療 A 型
血友病和 B 型血友病的孤兒藥認定申請。請注意，所授予的認定比您在認定申請中提出的適應(yīng)癥范圍更廣，即“伴抑制物血友病 A 或 B 患者的出血治療”包含在該孤兒藥認定范圍內(nèi)。
二、藥品的其他情況
血友病是一種 X 染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，其遺傳特點是男性發(fā)病，女性攜帶。血友病可分為血友病 A 和血友病 B，前者表現(xiàn)為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者表現(xiàn)為凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相應(yīng)的凝血因子基因突變引起。血友病的臨床特征性表現(xiàn)為出血傾向。主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血等。若反復(fù)出血，不及時治療可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和（或）假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。
注射用 STSP-0601 是國家 1 類治療用生物制品，2019 年 07 月 31 日，國家藥品監(jiān)督管理局批準注射用 STSP-0601 開展臨床試驗，適應(yīng)癥為“伴抑制物的血
友病 A 或 B 患者出血按需治療”，已于 2021 年 08 月完成伴抑制物患者的 I 期臨床試驗（登記號：CTR20191930），安全性和耐受性良好；2021 年 09 月，啟動了
注射用 STSP-0601 Ib/II 期臨床試驗（登記號：CTR20211762）；2022 年 09 月，被納入突破性治療品種名單；2023 年 11 月，取得關(guān)于伴抑制物的血友病 A 或 B
患者出血按需治療的 Ib/Ⅱ期臨床試驗臨床研究總結(jié)報告。
2022 年 09 月，國家藥品監(jiān)督管理局批準注射用 STSP-0601 新增適應(yīng)癥開展臨床試驗，新增適應(yīng)癥為“不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治療”；
2023 年 01 月，完成 II 期臨床試驗的首例受試者給藥；2023 年 12 月，取得關(guān)于不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治療的 II 期臨床總結(jié)報告。
三、本次獲得美國 FDA 孤兒藥認定的影響
本次注射用 STSP-0601 用于治療 A 型血友病和 B 型血友病適應(yīng)癥獲得孤兒藥資格認定后，有助于加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受 7 年的市場獨占權(quán)。
四、風險提示
本次獲得孤兒藥資格認定后，公司仍需就 STSP-0601 項目用于治療 A 型血友病和 B 型血友病適應(yīng)癥的后續(xù)臨床試驗、注冊申報方案等與 FDA 進行溝通與協(xié)商，能否通過 FDA 的最終批準、獲批上市及上市時間具有不確定性。獲得FDA 上市批準前，如有相同適應(yīng)癥的其他相同藥物率先獲批上市，則需進一步證明該藥物在臨床上具有優(yōu)效性，否則將失去作為孤兒藥享有的政策支持。
公司本次取得注射用 STSP-0601 用于治療 A 型血友病和 B 型血友病適應(yīng)癥的孤兒藥資格認定后，不會對公司當前業(yè)績產(chǎn)生重大影響。后續(xù)臨床試驗階段是否順利、能否獲得生產(chǎn)批件、具備上市資格尚存在諸多不確定。公司將積極推進上述研發(fā)項目，并按有關(guān)規(guī)定對該項目后續(xù)進展情況及時履行信息披露義務(wù)。
特此公告
舒泰神（北京）生物制藥股份有限公司
董事會